摘要：通过梳理我国药品监管与卫生健康管理“双轨制”政策，并结合2023—2024年中国团队发表于国际顶级期刊的前沿案例，本文分析了研究者发起的临床研究（IIT）在生物医药创新体系中的定位与瓶颈。结果发现，过去十年IIT面临监管模糊、资金不足及与注册临床试验（IND）衔接不畅等系统性瓶颈，致使其创新潜力未充分发挥。然而，近期高质量研究表明，将IIT定位于“人体概念验证”——利用多组学技术在临床患者中直接获取靶点与生物标志物证据——能有效填补基础研究与确证性试验间的转化“鸿沟”。这要求主要研究者革新研究设计与方法学。我国IIT的破局关键在于实现从“治疗探索”向“概念验证桥梁”的范式转变。为此，亟需从国家层面优化监管框架、建立IIT与IND衔接通道、设立专项资助、加强平台建设和培养复合型人才。重塑IIT为早期研发“去风险”与“决策支持”的关键环节，对提升源头创新能力、降低研发风险具有战略意义。同时，应明确IIT在技术转化与企业注册中的双轨定位，推动人工智能与真实世界证据融合，通过顶层设计避免同质化与资源浪费，以全面提升IIT体系的效率与价值。

关键词：研究者发起的临床研究，细胞治疗，干细胞治疗，概念验证，研究设计，新药临床试验申请，新药上市申请